說明：

 

一、依全民健康保險藥物給付項目及支付標準第12條第1項第4款規定辦理。

 

二、依據罕見疾病防治及藥物法第3條第2項，業已明定罕見疾病藥物(以下稱罕藥)之定義；另全民健康保險藥物給付項目及支付標準第12條第1項第4款亦規定若不符合適應症，該藥品健保不予給付，惟特殊病例得以個案向保險人申請事前審查，並經核准後給付。」基於上述法源依據，原則上未取得罕見疾病審查認定之病人使用主要適應症用於預防、診斷、治療罕見疾病者之罕藥，健保應不予給付，惟可受理特殊病例用藥給付之專案申請，並經核准後給付。

 

三、為落實珍貴的罕藥健保資源，運用於國民健康署認定之罕見疾病患者，自108年9月1日起需經國民健康署認定罕見疾病個案，始得申報罕藥。惟108年9月1日前使用罕藥並已向國民健康署申請認定罕病者，若仍在認定罕病審查中，可持續用藥至認定非罕病為止。若實非罕病病患，因病患病情需要，可依前揭規定，向健保署提出特殊病例用藥給付之專案申請，並經核准後給付，以保障病患用藥權